中國罕見病醫療產品發展藍皮書 中國罕見病醫療產品發展藍皮書編委會 9787521448788 【台灣高等教育出版社】

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書名：中國罕見病醫療產品發展藍皮書
ISBN：9787521448788
出版社：中國醫藥科技
著編譯者：中國罕見病醫療產品發展藍皮書編委會
頁數：309
所在地：中國大陸 *此為代購商品
書號：1714200
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內容簡介

《中國罕見病醫療產品發展藍皮書》由中國健康傳媒集團健康中國研究院組織編寫，分為綜述、政策發展、臨床需求、模式研究及附錄等部分，力求全面呈現近年來罕見病醫療產品發展取得的顯著進展與良好機遇，同時圍繞當前仍面臨的嚴峻挑戰展開分析、探討對策。期望本書能為業界以及監管部門提供有價值的參考信息，進一步促進罕見病醫療產品高質量發展。

目錄

綜述
中國罕見病醫療產品發展報告
第一章 中國罕見病醫療產品發展政策與環境
一、中國罕見病醫療產品發展取得的成績
二、相關方對中國發展成果的態度與期待
第二章 罕見病醫療產品支持策略國際比較
一、產品驅動策略
二、創新驅動策略
三、需求驅動策略
第三章 中國在罕見病醫療產品發展領域的機遇
政策發展篇
罕見病藥品監管政策的進展與思考（楊勝）
一、我國高度重視罕見病藥品臨床可及
二、當前我國罕見病藥品監管工作進展
三、未來罕見病藥品監管發展思考
罕見病藥物臨床研發系列指導原則解讀（楊志敏等）
一、指導原則起草背景
二、指導原則系列解讀
三、挑戰與展望
罕見疾病相關醫療器械審評最新指導原則解讀（孫磊）
一、加強整體指南設計、提供全面技術指導
二、細化重點產品要求，形成典型產品示範
三、落實前置溝通措施，暢通諮詢指導途徑
四、結語
「港澳葯械通」罕見病藥品引進及應用進展（梁雲等）
一、「港澳葯械通」政策
二、「港澳葯械通」政策下罕見病藥品引進
三、「港澳葯械通」政策下罕見病保險模式探索
博鰲樂城罕見病醫療產品引進試點進展（肖麗）
一、中國罕見病藥物可及性和上市速度與歐美尚存在一定差距
二、樂城先行區先行先試政策 助力提升中國罕見病藥物可及性
三、博鰲樂城罕見病臨床醫學中心 中國罕見病患者同步用上全球創新葯械的樞紐
四、博鰲樂城罕見病葯械引進試點和應用進展
五、展望博鰲樂城罕見病藥物相關政策及應用前景
臨床需求篇
從臨床需求看罕見病藥物超說明書使用的挑戰與思考（丁潔等）
一、罕見病藥物的超說明書用藥現狀
二、罕見病藥物超說明書用藥的臨床需求及挑戰
三、罕見病藥物超說明書用藥的發展建議
附錄一 《第一批罕見病

目錄

》超說明書用藥的藥品和病種列表
附錄二 兒童罕見腎臟疾病藥物超說明書用藥案例——Alport綜合征
附錄三 兒童罕見遺傳代謝性疾病藥物超說明書用藥案例——甲基丙二酸血症
附錄四 神經系統罕見病藥物超說明書用藥案例——重症肌無力
附錄五 神經系統罕見病藥物超說明書用藥案例——線粒體腦肌病伴高乳酸血症和卒中樣發作
臨時進口與同情用藥在罕見病領域的實踐和思考（張波等）
一、國外藥品進口與同情用藥的發展現狀
二、我國臨時進口和同情用藥的發展現狀與實踐
三、思考與展望
兒童罕見病醫療產品臨床需求分析（毛華偉等）
一、兒童罕見病治療藥物的需求
二、造血幹細胞移植、基因治療精準根治的需求
三、治療方案臨床前研究和試驗的需求
四、推動我國罕見病治療臨床試驗發展的建議
境外已上市罕見病藥品進入中國的機遇與挑戰（袁准）
一、罕見病藥品國際上市情況
二、越來越多的罕見病藥品引入中國
三、罕見病藥品進入中國仍然面臨諸多挑戰
四、進一步優化鼓勵政策，加速境外上市罕見病藥品進入中國
中國基因治療藥物在罕見病治療上的前景、優勢及挑戰（肖嘯等）
一、基因治療與罕見病
二、針對罕見病的基因治療藥物臨床應用
三、中國基因治療藥物在罕見病治療中的優勢
四、基因治療藥物在罕見病患者可及性的挑戰和解決路徑
五、結語
寡核酸藥物技術及其在罕見病領域的應用（王海盛）
一、寡核酸藥物的分子結構及類型與化學修飾
二、寡核酸藥物靶向的器官組織與給藥方式
三、核酸藥物的類型與作用機制
四、已進入後期臨床的寡核酸靶向基因與罕見病
五、個體化反義寡核酸在罕見病領域的應用
六、結語
模式研究篇
市場獨佔權對罕見病用藥市場的機遇和挑戰（王翔宇）
一、罕見病用藥數據保護的必要性
二、我國數據保護制度現狀
三、與罕見病用藥相關數據保護制度的改善空間
四、構建罕見病用藥數據保護制度的應用路徑分析
關於制定罕見病防治與促進立法的思考與建議（楊悅等）
一、背景
二、推進立法的基本原則的思考
三、關於立法內容的思考
罕見病醫療產品創新多方協作模式的國際實踐與展望（茅寧瑩等）
一、罕見病醫療產品創新現狀及挑戰
二、罕見病醫療產品創新多方協作模式的國際經驗
三、我國罕見病醫療產品創新多方協作模式的思考與啟示
罕見病高額藥物創新保障模式的探索（史錄文等）
一、背景及現狀
二、國內目前罕見病高額藥物創新保障實踐總結
三、國內罕見病高額藥物創新保障模式探索
罕見病藥物立法與政策中不同主體的權利與義務（宋華琳等）
一、罕見病患者的權利與義務
二、罕見病藥物研發企業的權利與義務
三、行政機關在罕見病用藥保障中的職責
罕見病研究資助情況及激勵方式探索（袁妮）
一、罕見病界定
二、國外罕見病研究資助情況
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