罕見病藥物研發的創新方法 (美)周賢忠原著 侯豔等主譯 9787565930669 【台灣高等教育出版社】
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物品所在地：中國大陸
原出版社：北京大學醫學
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| *完成訂單後正常情形下約兩周可抵台。 *本賣場提供之資訊僅供參考，以到貨標的為正確資訊。 印行年月：202405*若逾兩年請先於私訊洽詢存貨情況，謝謝。 台灣(台北市)在地出版社，每筆交易均開具統一發票，祝您中獎最高1000萬元。 書名：罕見病藥物研發的創新方法 ISBN：9787565930669 出版社：北京大學醫學 著編譯者：(美)周賢忠原著 侯豔等主譯 頁數：210 所在地：中國大陸 *此為代購商品 書號：1664635 可大量預訂，請先連絡。 內容簡介 在美國，罕見病被定義為一種影響人數不到20萬人的疾病。由於罕見病在人群中的患病率較低，罕見病藥物的臨床研究只能納入很少量的患者。因此，傳統方法下能夠滿足罕見病藥物監管批准條件的樣本量幾乎不具有可行性。 《罕見病藥物研發的創新方法》從監管和科學的角度出發，針對藥物研究與開發的設計和分析提供了生物統計學應用方法。其主要內容和特點如下： 評估了關鍵問題（例如療效終點/界值的選擇、樣本量要求和複雜的創新性設計）。 探討了監管審查和批准過程中的統計學概念與方法。 闡明了監管審批過程中存在爭議的統計學問題。 提出了罕見病藥物監管中所需提交文件的建議。 提出了罕見病藥物研發的創新性研究設計和統計方法，包括單病例隨機對照試驗設計、適應性試驗設計、主方案設計。 提出了針對軍見病藥物研發（如基因治療）監管指導原則的見解。作者簡介 周賢忠（Shein-Chung Chow），博士，現任美國北卡羅來納州達勒姆市杜克大學醫學院生物統計學和生物信息學系教授。2017-2019年，他離開學校，前往美國食品藥品監督管理局（FDA）藥物評估和研究中心（CDER）擔任生物統計學辦公室（OB）的副主任。Chow博士也是FDA任命的特別政府僱員（SGE），擔任腫瘤藥物諮詢委員會（ODAC）的投票成員和FDA的統計顧問。在加入杜克大學醫學院之前，Chow博士是TCOG（台灣腫瘤合作組）統計中心的主任和台灣臨床試驗網路協調中心的執行主任。在此之前，他還在製藥行業擔任過多個職位，例如馬薩諸塞州劍橋千禧製藥公司生物統計、數據管理和醫學寫作副總裁，考萬斯公司統計和臨床規劃的執行董事，新澤西州普蘭斯伯羅市百時美施貴寶公司的董事和部門主管。目錄 1 概述1 1 罕見病的定義 1 2 監管視角 1 2 1 監管激勵措施 1 2 2 監管指南 1 3 申辦方視角 1 3 1 實際的困難和挑戰 1 3 2 Velcade研發的經典故事 1 4 創新思維 1 5 編寫目的和主要內容 2 基本考量 2 1 引言 2 2 基本考量 2 3 複雜創新設計 2 4 統計方法 2 5 臨床評價 2 6 結語 3 臨床評價的假設檢驗 3 1 引言 3 2 臨床評價的假設 3 2 1 傳統方法 3 2 2 同時評估安全性和有效性 3 2 3 討論 3 3 臨床評價中的多重性 3 3 1 一般概念 3 3 2 一般原則 3 4 檢驗NS複合假設的統計方法 3 5 對檢驗效能和樣本量計算的影響 3 5 1 固定檢驗效能的方法 3 5 2 固定樣本量的方法 3 5 3 討論 3 6 有效位數 3 6 1 Chow提出的思想 3 6 2 統計證明 3 6 3 討論 3 7 結語 4 臨床試驗中的終點選擇 4 1 引言 4 2 有多個終點的臨床試驗 4 2 1 腫瘤臨床試驗 4 2 2 NASH臨床試驗 4 3 治療指數函數 4 3 1 效用函數 4 3 2 ωi的選擇 4 3 3 fi(·)的確定 4 3 4 對e的分佈的假設 4 4 治療指數的統計學評價 4 4 1 評估標準 4 4 2 Pr（Ii｜ej）和Pr（ejl｜Ii）的推導 4 4 3 討論 4 5 數值模擬實驗示例 4 5 1 模擬患者數據 4 5 2 數據轉換、近似正態和解釋 4 6 結語 5 界值選擇策略 5 1 引言 5 2 相似界值選擇 5 3 建議的相似界值確定策略 5 3 1 確定相似界值的5個步驟 5 3 2 風險評估標準 5 4 使用連續型終點進行風險評估 5 5 模擬實驗 5 6 實例 5 7 結語 6 不確定性的概率 6 1 引言 6 2 p值的抽樣分佈 6 3 不確定性概率的評價 6 4 兩階段適應性試驗設計 6 5 在罕見病藥物開發中的應用 6 6 結語 7 樣本量的概率監測程序 7 1 引言 7 2 傳統的樣本量計算方法 7 2 1 樣本量計算程序 7 2 2 比較 7 2 3 討論 7 3 概率監測程序 7 3 1 非適應性概率監測程序 7 3 2 適應性概率監測程序 7 4 實例 7 5 結語 8 真實世界數據和真實世界證據 8 1 引言 8 2 符合監管標準的真實世界證據 8 2 1 實質性證據與真實世界證據 8 2 2 真實世界證據與實質性證據的聯繫 8 2 3 真實世界數據/真實世界證據在臨床研究中的潛在應用 8 3 真實世界數據的有效性 8 3 1 真實世界數據的偏倚 8 3 2 重現性概率 8 4 對真實世界證據進行評估的統計方法 8 4 1 △的估計 8 4 2 μp-μN的估計 8 4 3 備註 8 5 模擬實驗 8 5 1 參數說明 8 5 2 實例 8 5 3 討論 8 6 結語 9 罕見病藥物開發的創新方法 9，1 引言 9 2 基本的統計學考量 9，3罕見病藥物研發的創新思考 9，4罕見病藥物研發的創新方法 9 5 結語 10 單病例隨機對照試驗設計及其應用 10 1 引言 10 2 可互換的生物類似葯 10 3 交替設計 10 3 1 2×（m+1）交叉設計 10 3 2 完整的單病例隨機對照試驗設計 10 4 統計模型與分析 10 4 1 統計模型 10 4 2 對FDA推薦的三互換交替設計的分析 10 4 3 對完整的三互換單病例隨機對照試驗設計的分析 10 4 4 比較 10 5 樣本量要求 10 6 結語 附錄 基於加法效應的假設 基於乘法效應的假設 11 兩階段適應性無縫試驗設計 11 1 引言 11 2 兩階段適應性設計的特性 11 3 第1類適應性設計的分析 11 3 1 理論框架 11 3 2 兩階段設計 11 3 3 條件檢驗效能 11 4 第Ⅱ類適應性設計的分析 11 5 第Ⅲ類和第Ⅳ類適應性設計的分析 11 5 1 非適應性版本 11 5 2 適應性版本 11 5 3 病例研究——丙型肝炎病毒感染 11 6 結語 12 主方案——平台試驗設計 12 1 引言 12 2 主方案——籃式和傘式試驗 12 2 1 籃式試驗 12 2 2 傘式試驗 12 2 3 其他試驗設計 12 3 監管視角和統計學考量 12 3 1 生物標誌物研發考量 12 3 2 安全性考量 12 3 3 其他監管考量 12 3 4 統計學考量 12 4 平台試驗設計的應用 12 4 1 I-SPY2項目 12 4 2 埃博拉出血熱平台試驗設計 12 4 3 其他應用 12 5 結語 13 罕見病的基因治療 13 1 基因治療的定義 13 2 FDA關於罕見病基因治療的指南 13 3 統計學/科學考量 13 4 Luxtu rna獲準的研究案例 13 4 1 背景 13 4 2 監管機構的審查/批准流程 13 4 3 FDA的臨床安全性和有效性綜述 13 5 結語 14 NASH項目的臨床研發 14 1 引言 14 2 監管視角和註冊途徑 14 2 1 詳細資料或其他書籍請至台灣高等教育出版社查詢，查後請於PChome商店街私訊告知ISBN或書號，我們即儘速上架。 |
