罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典洪明晃 9787521446050 【台灣高等教育出版社】

Name: 罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典 洪明晃 9787521446050 【台灣高等教育出版社】
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書名：罕見病藥物臨床試驗受試者小寶典
ISBN：9787521446050
出版社：中國醫藥科技
著編譯者：洪明晃
頁數：314
所在地：中國大陸 *此為代購商品
書號：1639514
可大量預訂，請先連絡。

內容簡介

本書作為繼《藥物臨床試驗受試者小寶典》和《腫瘤藥物臨床試驗受試者小寶典》之後的又一力作，再次以科普小冊子的形式，為罕見病患者及其家屬，以及廣大醫務人員提供了寶貴的參考指南。無論您是罕見病患者及其家屬，還是從事臨床試驗研究的專業人員或管理人員，本書都是您迅速掌握罕見病基本概念、診斷方法、治療方案，以及藥物臨床試驗設計、流程和監管要求的手邊書。

你問我答
罕見病定義
什麼是罕見病？罕見病的定義或範疇是什麼？
全球和我國罕見病流行病學的情況如何？罕見病在我國的分佈如何？
罕見病大致分為哪些類型？
罕見病的主要發病原因是什麼？
罕見病給患者、患者家庭、醫療系統、社會帶來了什麼影響？
罕見病檢測
以數種罕見病為例，它們是如何被診斷出來的？
罕見病診斷的難度有哪些？
在罕見病診斷中，生物標記物發揮什麼作用？
什麼是分子遺傳學？什麼是分子診斷技術、基因
測序技術及組學技術？它們在罕見病診斷中發揮什麼作用？
與傳統基因檢測技術相比，二代測序技術和三代測序技術各有哪些優勢和特點？
有哪些輔助罕見病診斷的新技術？
罕見病治療
目前罕見病的常用治療藥物有哪些？
全球罕見病藥物研發情況呈現何種態勢，有哪些特點？
我國已有的罕見病藥物有哪些？在藥物可及性方面的情況如何？
什麼是基因治療？
罕見病基因治療有哪些發展趨勢？
細胞治療和基因治療如何在罕見病的治療中發揮作用？
罕見病藥物臨床試驗特點
為什麼要開展罕見病新葯臨床試驗？
罕見病藥物研發與常見病相比，有哪些特殊性？
罕見病藥物獲批適應症前，需要經歷哪些臨床試驗階段？
在罕見病藥物研發立項以後，如何制定臨床開發計劃？
在0∼I期探索性試驗階段，如何考慮受試人群？
罕見病試驗藥物的起始劑量如何選擇？
罕見病試驗藥物如何確定推薦劑量？
罕見病藥物的初步有效性在什麼時候考察？有哪些指標確定初步有效性？
在關鍵臨床試驗階段，罕見病藥物臨床試驗終點如何選擇？
罕見病通常發病率低，如何確定研究樣本量？如何招募精準的受試者？
罕見病藥物臨床試驗中，如何評估安全性？如何降低風險？
罕見病患者數量很少，是否需要開展隨機對照試驗？
罕見病如果沒有已有的標準治療，對照葯如何選擇？
如何利用真實世界證據作為輔助開展罕見病藥物臨床研究加快上市？
目前罕見病藥物臨床試驗在中國臨床試驗登記平台的情況如何？主要涉及的疾病類型及開展臨床試驗的機構有哪些？
罕見病藥物臨床試驗審評審批
罕見病新葯審評審批有哪些新政策及措施？
2022年、2023年出台了多個以患者為中心的技術指導原則，如何與罕見病藥物研發相結合？
兒童罕見病臨床試驗特點
兒童罕見病有哪些？兒童罕見病的特點是什麼？
兒童罕見病已有的治療手段和藥物有哪些？
兒童罕見病藥物研發的現狀和挑戰有哪些？
我國兒童罕見病藥物研發未來的發展趨勢有哪些？
兒童為什麼要參与藥物臨床試驗？重要性有哪些？
兒童參加藥物臨床試驗有哪些風險和獲益？
兒童參加藥物臨床試驗的風險有多大？
在參加兒童罕見病藥物臨床試驗過程中，兒童和家長需要注意什麼？
兒童是否有知情同意權？
兒童如果不想參加臨床試驗或者中途想退出，如何做？
參加臨床試驗
罕見病患者可以通過哪些渠道尋找罕見病臨床試
驗？在此過程中需要注意哪些因素？
罕見病患者如何選擇報名參加受試者的篩選？
如何成功加入罕見病藥物臨床試驗？
臨床研究機構如何精準找到相應的患者參与臨床試驗？
罕見病去中心化藥物臨床試驗
什麼是去中心化臨床試驗？
在傳統的臨床試驗發展了上百年之後，為什麼會出現DCT？
在應用場景和發揮的相關作用上，DCT與當前臨床試驗主要有什麼區別？
為了更好開展DCT，在受試者遠程招募、電子知情同意、遠程訪視、遠程評估、電子支付等方面有哪些新的技術手段？
受試者如想參加DCT，需要做哪些事情？
在DCT過程中，患者和患者組織如何發揮作用？
在罕見病藥物臨床試驗領域開展DCT有哪些必要性、特殊性及重要意義？
研究者故事
丁潔教授：畢生致力於Alport綜合征醫學研究
杜啟峻教授：從香港到內地，識骨尋因，助「罕」為樂
劉麗教授：願為罕見病受試者帶來希望和溫暖
盧水華教授：結核專家心系罕見病研究
林進教授：展望罕見風濕疾病領域新葯研發
譚先傑教授：科普力量，讓「罕見」被「看見」
王建設教授：兒童罕見膽汁淤積症新葯研究的突破方向
鄒和建教授：硬皮病新葯靶點百花齊放
趙重波教授：秉持以患者為中心理念，深化臨床研究人文關懷
張蕊教授：LCH和HLH未來臨床研究之路
受試者故事
漸凍症鬥士蔡磊：人固有一死，或重於泰山
我很「軟」，但媽媽說我很堅強
一名白塞病患者參与臨床試驗的勇敢之旅
滿滿的海南博鰲同情用藥之旅
哪怕是微光，也是DMD孩子的希望
牛牛，永不分離的愛
如果能用上一次拉羅尼?，我將終生無憾
再來一次，我將毫不猶豫地繼續參加臨床試驗
一位小胖威利綜合征患者的挑戰和希望
一個結節性硬化症小戰士的挑戰和希望
患者組織和研發者故事
黃如方：蔻德罕見病
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